Pharming presenteert positieve fase II-resultaten leniolisib op congres in Maastricht

2 min lezen22 september om 08:00

Redactie Buy the Winners

Gepubliceerd Dinsdag 22 september 2026, 08:00
Synthetic editorial illustration. Bright unbranded hospital research corridor with medical staff seen from behind for healthcare and biotech news.Illustratie

Pharming Group maakte dinsdag bekend dat een 'late-breaking abstract' met positieve topline-resultaten van een fase II-studie naar het geneesmiddel leniolisib is geaccepteerd voor presentatie op een congres in Maastricht.

Het abstract wordt gepresenteerd tijdens het tweejaarlijkse congres van de European Society for Immunodeficiencies, dat loopt van 14 tot 17 oktober. Een 'late-breaking abstract' is een samenvatting van nieuwe onderzoeksgegevens die vanwege de actualiteit na de gewone inzendtermijn alsnog aan het congresprogramma is toegevoegd.

Wat de studie onderzocht

De open-label studie met één behandelarm, wat betekent dat alle deelnemers het middel kregen, in stapsgewijs verhoogde doses, zonder aparte vergelijkingsgroep, omvatte 13 patiënten met genetisch vastgestelde primaire immuundeficiënties. Dit zijn erfelijke aandoeningen waarbij het immuunsysteem slecht functioneert door overactieve signalering in een route die PI3K-delta heet.

Volgens Pharming onderzocht de studie de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib in deze patiëntengroep. Het bedrijf meldde dat de miltgrootte gemiddeld met 26,4% afnam. Ook vooraf geselecteerde vergrote lymfeklieren, de zogeheten indexlaesies, namen in omvang af. Beide zijn kenmerken van lymfoproliferatieve ziekte, een aandoening die gepaard gaat met overmatige groei van immuuncellen.

De bijwerkingen kwamen overeen met het bekende profiel van leniolisib, aldus Pharming. Infecties waren de meest voorkomende bijwerking en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen vastgesteld.

Groter potentieel patiëntenbestand

Leniolisib heeft al een vaste plaats in de ontwikkelingspijplijn van Pharming voor APDS, een specifieke genetische immuunstoornis. Chief Medical Officer Anurag Relan zei dat de nieuwe resultaten een stap vormen richting de vraag of leniolisib ook immuunontregeling bij primaire immuundeficiënties buiten APDS kan behandelen. Dat zou het middel toegankelijk kunnen maken voor een aanzienlijk grotere groep patiënten.

Pharming verwacht in het vierde kwartaal topline-resultaten te melden van een aparte fase II-studie naar CVID, een vaker voorkomende vorm van primaire immuundeficiëntie. Die resultaten zullen volgens het bedrijf de opzet bepalen van een mogelijke registratiestudie, het type onderzoek dat doorgaans vereist is voor goedkeuring door toezichthouders, voor de bredere groep CVID-patiënten.

De fase II-gegevens die in Maastricht worden gepresenteerd, zijn afkomstig uit een kleine studie met één behandelarm en 13 patiënten. Zo'n opzet kan wijzen op mogelijke effecten van een middel, maar toont op zichzelf geen werkzaamheid aan zoals een grotere, gecontroleerde studie dat wel zou doen. Of de voordelen van leniolisib in deze verkennende groep zich vertalen naar de komende CVID-studieresultaten, is nog onduidelijk. Dat zal mede bepalen hoe omvangrijk een toekomstige registratiestudie moet worden.

Hoe vond je dit artikel?

Gerelateerde artikelen

Begrijp de beurs. Vergroot je vertrouwen.

Volg de koersen. Beheer je portfolio. Leer slimmer beleggen.

Maak een account aan

Meest gelezen

Synthetic editorial illustration. Anonymous speaker viewed from behind at a blank lectern in an unbranded policy briefing room.

Fed beslist over rente na hoger dan verwachte inflatie, ECB volgt

Gisteren om 00:07
Synthetic editorial illustration. A technician on a platform inspects an outboard wing hatch; the fuselage, wing root and engine suspended below the wing by a pylon are visible as separate structures.

Boeing bouwt al bijna twee maanden geen 777-vrachttoestellen door geschil met leverancier, meldt Reuters

24 oktober om 06:00
Synthetic editorial illustration. An empty office floor contains rows of dark monitors, phones and tucked-in chairs. Sparse warm lamps and distant city windows provide the only light.

AEX sloot 0,2% hoger op 1.132 punten; Besi grootste daler, Shell wint 3,9%

23 oktober om 18:00
Synthetic editorial illustration. A late-evening office. An analyst seen from behind sits at a desk covered with stacks of plain reports and closed binders beneath a warm lamp, with dark windows beyond.

Merck & Co: Barclays verhoogt koersdoel en handhaaft advies Overweight

16:02
Synthetic editorial illustration. A formal meeting hall. Rear-facing delegations sit along both sides of a long wooden table set with plain folders, small name cards and water glasses, beneath chandeliers and tall curtained windows.

IG Metall-voorzitter noemt optreden Audi-topman bij Trump diep beschamend; fabriek wacht op goedkeuring Volkswagen

Gisteren om 00:50
Synthetic editorial illustration. A hand grips a plain black fuel nozzle beside a grey pump. The large rectangular display is completely dark and blank, with the forecourt softly blurred beyond.

Duurdere energie drukt groei eurozone, Europese beurzen sluiten week lager

24 oktober om 06:20

Veelgestelde vragen

We helpen je graag bij je vragen over beleggen.

Nee, Buy the Winners is geen beleggingsadviseur en verleent geen beleggingsadvies. Wij bieden informatieve inzichten, analyses en tools op basis van publiek beschikbare data. Alle beslissingen blijven bij jou.

Winni analyseert data van meer dan 40.000 aandelen en combineert dit met nieuws, fundamentele data en jouw portefeuille. Zo krijg je gepersonaliseerde inzichten zonder ruis.

We volgen aandelen, ETF's, crypto, valuta en grondstoffen van meer dan 70 beurzen wereldwijd. De focus ligt op de meest verhandelde instrumenten voor Nederlandse beleggers.

De riskscore vat de risico's van je portefeuille samen in één getal, opgebouwd uit spreiding, volatiliteit en de kwaliteit van je posities. Zo zie je in één oogopslag welke posities risico toevoegen en welke juist voor stabiliteit zorgen.

Je kunt gratis een account aanmaken en direct aan de slag met Winni, marktdata en basisanalyses. Premium functies zoals de Top 10 zijn beschikbaar via een abonnement.

We combineren gelicentieerde nieuwsbronnen en persberichten met marktdata. Winni vat de belangrijkste ontwikkelingen samen en koppelt ze aan de aandelen in jouw portefeuille.

Winni is je AI-beleggingscoach: stel een vraag over een aandeel, je portefeuille of de markt en Winni beantwoordt die op basis van actuele koersen, nieuws en fundamentele data — objectief en zonder ruis.

Word een betere belegger.

Onafhankelijk, persoonlijk, en gemaakt om jou sterker en financieel onafhankelijk te maken.

Disclaimer:

Buy the Winners biedt informatieve analyses en is geen persoonlijk financieel advies. Beleggen brengt risico’s met zich mee. U kunt (een deel van) uw inleg verliezen. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor de toekomst. Raadpleeg altijd een onafhankelijk financieel adviseur voor persoonlijk advies.