Pharming krijgt Amerikaanse goedkeuring voor behandeling van jonge kinderen met APDS

2 min lezen14 september om 12:00

Redactie Buy the Winners

Gepubliceerd Maandag 14 september 2026, 12:00
Synthetic editorial illustration. An institutional review room. Three reviewers seen from behind sit at a long table stacked with closed plain binders and blank papers, facing empty chairs and broad daylight windows.Illustratie

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft het medicijn Joenja van Pharming Group goedgekeurd voor kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame erfelijke afweerstoornis. De goedkeuring geldt voor patiënten in die leeftijdsgroep met een gewicht van minstens 27 kilogram en stelt voor hen een dosering vast op basis van gewicht.

Aan de goedkeuring ging een afwijzing vooraf die de FDA eind januari naar Pharming stuurde. Het in Leiden gevestigde biotechbedrijf diende daarna een nieuwe aanvraag in. Het bedrijf verwacht dat de nieuw goedgekeurde doseringen vanaf oktober beschikbaar komen.

Een kleine maar symbolische omzetbijdrage

Volgens het bedrijf is ongeveer een derde van de APDS-patiënten in de Verenigde Staten jonger dan twaalf jaar. Beleggingssite De Aandeelhouder schat dat de uitgebreide indicatie 12 tot 15 miljoen dollar aan extra jaaromzet kan opleveren. Dat is beperkt vergeleken met de totale omzet van Pharming vorig jaar van 376 miljoen dollar, waardoor de directe financiële impact bescheiden blijft.

Belangrijker is dat de ziekte nu eerder kan worden behandeld. APDS is een genetische aandoening die het immuunsysteem verzwakt en de kans op infecties en lymfeklierkanker vergroot. Tot nu toe konden artsen bij kinderen in deze leeftijdsgroep alleen de symptomen bestrijden. Eveline Wu, hoogleraar kindergeneeskunde aan de University of North Carolina, zei dat artsen dankzij de goedkeuring nu het onderliggende ziektemechanisme kunnen aanpakken, "met als doel de symptomen te verminderen en de onomkeerbare complicaties te voorkomen die vaak optreden bij APDS."

Pharming zegt te hopen de behandeling uiteindelijk ook beschikbaar te maken voor nog jongere kinderen, al is er nog geen tijdpad voor een volgende aanvraag bekendgemaakt.

Aandeel beweegt nauwelijks na twee zwakke kwartalen

Het aandeel steeg maandagochtend ongeveer 1% in Amsterdam, een terughoudende reactie op de goedkeuring. De koers was de afgelopen dagen weer onder €1 gezakt, ver onder de piek van €1,82 die dit jaar eerder werd bereikt. Twee tegenvallende kwartaalcijfers hebben de koers sindsdien onder druk gezet.

Bij een huidige koers van ongeveer €0,93 noteert Pharming ruim onder het gemiddelde koersdoel van analisten van €2,26. Dat verschil doet zich voor bij een bedrijf dat al aanzienlijke omzet haalt uit goedgekeurde medicijnen, in tegenstelling tot veel branchegenoten in de biotechsector die nog op hun eerste productlancering wachten.

Bronnen

  • Telegraaf — Pharming mag jonge kinderen met apds in de vs behandelen, 14 september 2026

Hoe vond je dit artikel?

Gerelateerde artikelen

Begrijp de beurs. Vergroot je vertrouwen.

Volg de koersen. Beheer je portfolio. Leer slimmer beleggen.

Maak een account aan

Meest gelezen

Synthetic editorial illustration. Anonymous speaker viewed from behind at a blank lectern in an unbranded policy briefing room.

Fed beslist over rente na hoger dan verwachte inflatie, ECB volgt

Gisteren om 00:07
Synthetic editorial illustration. A technician on a platform inspects an outboard wing hatch; the fuselage, wing root and engine suspended below the wing by a pylon are visible as separate structures.

Boeing bouwt al bijna twee maanden geen 777-vrachttoestellen door geschil met leverancier, meldt Reuters

24 oktober om 06:00
Synthetic editorial illustration. An empty office floor contains rows of dark monitors, phones and tucked-in chairs. Sparse warm lamps and distant city windows provide the only light.

AEX sloot 0,2% hoger op 1.132 punten; Besi grootste daler, Shell wint 3,9%

23 oktober om 18:00
Synthetic editorial illustration. A late-evening office. An analyst seen from behind sits at a desk covered with stacks of plain reports and closed binders beneath a warm lamp, with dark windows beyond.

Merck & Co: Barclays verhoogt koersdoel en handhaaft advies Overweight

16:02
Synthetic editorial illustration. A formal meeting hall. Rear-facing delegations sit along both sides of a long wooden table set with plain folders, small name cards and water glasses, beneath chandeliers and tall curtained windows.

IG Metall-voorzitter noemt optreden Audi-topman bij Trump diep beschamend; fabriek wacht op goedkeuring Volkswagen

Gisteren om 00:50
Synthetic editorial illustration. A hand grips a plain black fuel nozzle beside a grey pump. The large rectangular display is completely dark and blank, with the forecourt softly blurred beyond.

Duurdere energie drukt groei eurozone, Europese beurzen sluiten week lager

24 oktober om 06:20

Veelgestelde vragen

We helpen je graag bij je vragen over beleggen.

Nee, Buy the Winners is geen beleggingsadviseur en verleent geen beleggingsadvies. Wij bieden informatieve inzichten, analyses en tools op basis van publiek beschikbare data. Alle beslissingen blijven bij jou.

Winni analyseert data van meer dan 40.000 aandelen en combineert dit met nieuws, fundamentele data en jouw portefeuille. Zo krijg je gepersonaliseerde inzichten zonder ruis.

We volgen aandelen, ETF's, crypto, valuta en grondstoffen van meer dan 70 beurzen wereldwijd. De focus ligt op de meest verhandelde instrumenten voor Nederlandse beleggers.

De riskscore vat de risico's van je portefeuille samen in één getal, opgebouwd uit spreiding, volatiliteit en de kwaliteit van je posities. Zo zie je in één oogopslag welke posities risico toevoegen en welke juist voor stabiliteit zorgen.

Je kunt gratis een account aanmaken en direct aan de slag met Winni, marktdata en basisanalyses. Premium functies zoals de Top 10 zijn beschikbaar via een abonnement.

We combineren gelicentieerde nieuwsbronnen en persberichten met marktdata. Winni vat de belangrijkste ontwikkelingen samen en koppelt ze aan de aandelen in jouw portefeuille.

Winni is je AI-beleggingscoach: stel een vraag over een aandeel, je portefeuille of de markt en Winni beantwoordt die op basis van actuele koersen, nieuws en fundamentele data — objectief en zonder ruis.

Word een betere belegger.

Onafhankelijk, persoonlijk, en gemaakt om jou sterker en financieel onafhankelijk te maken.

Disclaimer:

Buy the Winners biedt informatieve analyses en is geen persoonlijk financieel advies. Beleggen brengt risico’s met zich mee. U kunt (een deel van) uw inleg verliezen. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor de toekomst. Raadpleeg altijd een onafhankelijk financieel adviseur voor persoonlijk advies.