Joenja van Pharming krijgt FDA-goedkeuring voor kinderen van 4 tot 11 jaar

2 min lezen11 september om 20:00

Redactie Buy the Winners

Gepubliceerd Vrijdag 11 september 2026, 20:00
Synthetic editorial illustration. Bright unbranded hospital research corridor with medical staff seen from behind for healthcare and biotech news.Illustratie

De Amerikaanse toezichthouder FDA heeft Joenja (leniolisib) goedgekeurd voor kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame genetische afwijking van het immuunsysteem. Het middel wordt gemaakt door Pharming Group. De FDA maakte het besluit vrijdag bekend op de eigen website. Het is de eerste behandeling die specifiek voor deze leeftijdsgroep met de aandoening is goedgekeurd.

Pharming had de aanvraag opnieuw ingediend nadat de FDA eind januari een afwijzing had gestuurd. Het bedrijf maakte in deze aankondiging niet bekend wat er tussen de twee aanvragen is veranderd. De eerdere tegenslag maakt de goedkeuring wel een belangrijke ommekeer voor het ontwikkeltraject van het medicijn.

Wat APDS is en voor wie het geldt

APDS wordt veroorzaakt door genetische mutaties die cellen van het immuunsysteem beschadigen. Patiënten lopen daardoor meer risico op herhaalde infecties en op zwellingen in lymfeklieren, amandelen en andere organen. Joenja werd al in 2023 goedgekeurd voor patiënten van 12 jaar en ouder. De nieuwe goedkeuring breidt het gebruik nu uit naar een jongere groep die voorheen geen speciale behandeloptie had.

Kinderen die minstens 27 kilogram wegen, krijgen een dosis op basis van hun gewicht: 40, 50 of 70 milligram, oraal ingenomen, tweemaal per dag met ongeveer 12 uur ertussen.

Een kleine studie achter een grote uitbreiding

De goedkeuring voor de jongere leeftijdsgroep is gebaseerd op een open-label studie onder slechts acht patiënten, aldus de toezichthouder. Daarin werd gekeken naar de veiligheid en naar hoe het lichaam het middel verwerkt. Dat is een opvallend kleine onderzoeksbasis, zelfs voor de ontwikkeling van medicijnen tegen zeldzame aandoeningen, waar patiëntengroepen sowieso beperkt zijn.

Joenja is een van de twee commerciële producten van Pharming, naast Ruconest, een behandeling voor acute aanvallen van hereditair angio-oedeem. Omdat APDS zeldzaam is, zal het aantal kinderen dat in aanmerking komt voor de nieuw goedgekeurde indicatie waarschijnlijk beperkt zijn. Toch kan zelfs een kleine groep patiënten relevant zijn voor de omzet, gezien de hoge kosten per patiënt die gebruikelijk zijn bij behandelingen voor zeldzame ziekten. Het aandeel Pharming sloot op €0,92, terwijl het gemiddelde koersdoel van analisten op €2,25 staat.

Bronnen

Hoe vond je dit artikel?

Gerelateerde artikelen

Begrijp de beurs. Vergroot je vertrouwen.

Volg de koersen. Beheer je portfolio. Leer slimmer beleggen.

Maak een account aan

Meest gelezen

Synthetic editorial illustration. Anonymous speaker viewed from behind at a blank lectern in an unbranded policy briefing room.

Fed beslist over rente na hoger dan verwachte inflatie, ECB volgt

Gisteren om 00:07
Synthetic editorial illustration. A technician on a platform inspects an outboard wing hatch; the fuselage, wing root and engine suspended below the wing by a pylon are visible as separate structures.

Boeing bouwt al bijna twee maanden geen 777-vrachttoestellen door geschil met leverancier, meldt Reuters

24 oktober om 06:00
Synthetic editorial illustration. A late-evening office. An analyst seen from behind sits at a desk covered with stacks of plain reports and closed binders beneath a warm lamp, with dark windows beyond.

Merck & Co: Barclays verhoogt koersdoel en handhaaft advies Overweight

16:02
Synthetic editorial illustration. A formal meeting hall. Rear-facing delegations sit along both sides of a long wooden table set with plain folders, small name cards and water glasses, beneath chandeliers and tall curtained windows.

IG Metall-voorzitter noemt optreden Audi-topman bij Trump diep beschamend; fabriek wacht op goedkeuring Volkswagen

Gisteren om 00:50
Synthetic editorial illustration. A hand grips a plain black fuel nozzle beside a grey pump. The large rectangular display is completely dark and blank, with the forecourt softly blurred beyond.

Duurdere energie drukt groei eurozone, Europese beurzen sluiten week lager

24 oktober om 06:20
Synthetic editorial illustration. A taped parcel sits on a roller conveyor beside an extended powered side-diverter paddle.

AEX om 16.30 uur 0,3% hoger op 1.135 punten; PostNL wint 5,2%

17:59

Veelgestelde vragen

We helpen je graag bij je vragen over beleggen.

Nee, Buy the Winners is geen beleggingsadviseur en verleent geen beleggingsadvies. Wij bieden informatieve inzichten, analyses en tools op basis van publiek beschikbare data. Alle beslissingen blijven bij jou.

Winni analyseert data van meer dan 40.000 aandelen en combineert dit met nieuws, fundamentele data en jouw portefeuille. Zo krijg je gepersonaliseerde inzichten zonder ruis.

We volgen aandelen, ETF's, crypto, valuta en grondstoffen van meer dan 70 beurzen wereldwijd. De focus ligt op de meest verhandelde instrumenten voor Nederlandse beleggers.

De riskscore vat de risico's van je portefeuille samen in één getal, opgebouwd uit spreiding, volatiliteit en de kwaliteit van je posities. Zo zie je in één oogopslag welke posities risico toevoegen en welke juist voor stabiliteit zorgen.

Je kunt gratis een account aanmaken en direct aan de slag met Winni, marktdata en basisanalyses. Premium functies zoals de Top 10 zijn beschikbaar via een abonnement.

We combineren gelicentieerde nieuwsbronnen en persberichten met marktdata. Winni vat de belangrijkste ontwikkelingen samen en koppelt ze aan de aandelen in jouw portefeuille.

Winni is je AI-beleggingscoach: stel een vraag over een aandeel, je portefeuille of de markt en Winni beantwoordt die op basis van actuele koersen, nieuws en fundamentele data — objectief en zonder ruis.

Word een betere belegger.

Onafhankelijk, persoonlijk, en gemaakt om jou sterker en financieel onafhankelijk te maken.

Disclaimer:

Buy the Winners biedt informatieve analyses en is geen persoonlijk financieel advies. Beleggen brengt risico’s met zich mee. U kunt (een deel van) uw inleg verliezen. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor de toekomst. Raadpleeg altijd een onafhankelijk financieel adviseur voor persoonlijk advies.