FDA kent doorbraakstatus toe aan olomorasib van Eli Lilly voor alvleesklierkanker

Eli Lilly maakte maandag bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de Breakthrough Therapy-aanduiding heeft verleend aan olomorasib. Het gaat om een monotherapie voor volwassen patiënten met gevorderde alvleesklierkanker waarbij een KRAS G12C-mutatie is vastgesteld. Deze aanduiding is bedoeld om de ontwikkeling en regulatoire beoordeling van geneesmiddelen te versnellen die ernstige aandoeningen behandelen en vroeg klinisch potentieel tonen.

Een ziekte met weinig behandelopties

Alvleesklierkanker geldt als een van de moeilijkste uitdagingen in de oncologie. In de Verenigde Staten worden jaarlijks ongeveer 60.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd, met circa 50.000 sterfgevallen per jaar. De geschatte vijfjaarsoverleving ligt onder de 5%. KRAS-mutaties komen voor bij ongeveer 90% van de alvleesklierkankerpatiënten, maar er is nog geen goedgekeurd geneesmiddel dat deze mutaties specifiek aanpakt bij deze indicatie. Dat maakt de aanduiding voor olomorasib opvallend in een vakgebied met beperkte behandelmogelijkheden.

De KRAS G12C-variant die olomorasib aanpakt, komt voor bij ongeveer 1% tot 2% van de alvleesklierkankerpatiënten. Dat is een klein aandeel van een al zeldzame patiëntenpopulatie. Toch betekent de afwezigheid van elke goedgekeurde KRAS-gerichte therapie bij alvleesklierkanker dat zelfs een smalle indicatie een onvervulde medische behoefte zou invullen.

Groeiend regulatoir profiel van olomorasib

Dit is de tweede Breakthrough Therapy-aanduiding die olomorasib heeft ontvangen. De FDA kende eerder dezelfde status toe voor gebruik van het middel bij gevorderd of gemetastaseerd niet-kleincellig longkanker, waar het wordt onderzocht in combinatie met pembrolizumab (Keytruda) van Merck. De nieuwe aanduiding betreft olomorasib als zelfstandige behandeling, een andere klinische aanpak dan het longkankerprogramma.

Het geneesmiddel is een orale, sterk selectieve remmer van het KRAS G12C-eiwit. Het wordt momenteel onderzocht in de fase 1/2-studie LOXO-RAS-200001, een open-label, multicentrisch onderzoek dat olomorasib evalueert bij solide tumoren met KRAS G12C-mutaties. De studie begint met een dosisescalatiefase, waarna een dosisuitbreidingsfase volgt.

Wat nog bevestigd moet worden

De Breakthrough Therapy-aanduiding versnelt het beoordelingsproces van de FDA en maakt intensievere begeleiding door de instantie mogelijk, maar garandeert geen goedkeuring. De klinische gegevens die uiteindelijk het lot van olomorasib bij alvleesklierkanker bepalen — waaronder responspercentages en de duurzaamheid van het effect uit de lopende studie — zijn nog niet gepubliceerd. De termijn voor een mogelijke regulatoire aanvraag bij deze indicatie werd niet bekendgemaakt.

Het aandeel Lilly noteerde lager op de dag van de aankondiging, rond $1.114, terwijl het gemiddelde koersdoel van analisten op $1.277 ligt. De consensus onder 31 gevolgde analisten is Buy.

Hoe vond je dit artikel?