Pharming krijgt EU-goedkeuring voor Joenja, eerste APDS-behandeling in Europa

2 min lezen23 mei om 10:48

Redactie Buy the Winners

Gepubliceerd Zaterdag 23 mei 2026, 10:48
Synthetic editorial illustration. Bright unbranded hospital research corridor with medical staff seen from behind for healthcare and biotech news.Illustratie

Pharming Group heeft goedkeuring gekregen van de Europese Commissie voor Joenja (leniolisib). Dit is de eerste toegelaten behandeling in de Europese Unie voor APDS, een zeldzame en primaire immuundeficiëntie.

Deze orale remmer richt zich op het onderliggende ziektemechanisme van het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS). Deze aandoening veroorzaakt een levenslange immuunstoornis die een grote impact heeft op patiënten en hun families. De goedkeuring geldt voor alle 27 EU-lidstaten, plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.

Klinische basis

Toezichthouders baseerden hun besluit op een fase II/III-studie met 31 patiënten van 12 jaar en ouder. Dit onderzoek toonde statistisch significante verbeteringen aan bij immuunontregeling en immuundeficiëntie. Aanvullende ondersteuning kwam uit langetermijngegevens van een lopende studie met 37 patiënten. "De beschikbare klinische gegevens lieten consequent een aanzienlijke verbetering zien bij patiënten met APDS," aldus prof. dr. Ulrich Baumann van de Medizinische Hochschule Hannover.

Commerciële uitrol

Pharming verwacht Joenja in het derde kwartaal van 2026 als eerste in Duitsland te lanceren. Andere Europese markten volgen zodra de nationale onderhandelingen over vergoedingen zijn afgerond. Het medicijn is al goedgekeurd in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Australië en Israël. De EU-goedkeuring was tot nu toe een opvallende ontbrekende schakel in de geografische aanwezigheid van het bedrijf.

Commercieel directeur Leverne Marsh noemde de goedkeuring "een belangrijke mijlpaal voor de Europese APDS-gemeenschap". Zij merkte op dat de ziekte de kwaliteit van leven ernstig beïnvloedt. Dit onderstreept volgens haar de noodzaak voor gerichte behandelingsopties.

Context van de portfolio

Joenja wordt het tweede goedgekeurde medicijn van Pharming. Het in Leiden gevestigde biotechbedrijf werd opgericht in 1988 en verkoopt ook Ruconest voor erfelijk angio-oedeem. Bij een koers van €1,12 per aandeel heeft het bedrijf een beurswaarde van ongeveer €917 miljoen. Analisten hanteren een koersdoel van €2,23, wat een aanzienlijk opwaarts potentieel betekent ten opzichte van het huidige niveau.

Bronnen

Hoe vond je dit artikel?

Gerelateerde artikelen

Begrijp de beurs. Vergroot je vertrouwen.

Volg de koersen. Beheer je portfolio. Leer slimmer beleggen.

Maak een account aan

Meest gelezen

Synthetic editorial illustration. Anonymous speaker viewed from behind at a blank lectern in an unbranded policy briefing room.

Fed beslist over rente na hoger dan verwachte inflatie, ECB volgt

Gisteren om 00:07
Synthetic editorial illustration. A technician on a platform inspects an outboard wing hatch; the fuselage, wing root and engine suspended below the wing by a pylon are visible as separate structures.

Boeing bouwt al bijna twee maanden geen 777-vrachttoestellen door geschil met leverancier, meldt Reuters

24 oktober om 06:00
Synthetic editorial illustration. An empty office floor contains rows of dark monitors, phones and tucked-in chairs. Sparse warm lamps and distant city windows provide the only light.

AEX sloot 0,2% hoger op 1.132 punten; Besi grootste daler, Shell wint 3,9%

23 oktober om 18:00
Synthetic editorial illustration. A late-evening office. An analyst seen from behind sits at a desk covered with stacks of plain reports and closed binders beneath a warm lamp, with dark windows beyond.

Merck & Co: Barclays verhoogt koersdoel en handhaaft advies Overweight

16:02
Synthetic editorial illustration. A formal meeting hall. Rear-facing delegations sit along both sides of a long wooden table set with plain folders, small name cards and water glasses, beneath chandeliers and tall curtained windows.

IG Metall-voorzitter noemt optreden Audi-topman bij Trump diep beschamend; fabriek wacht op goedkeuring Volkswagen

Gisteren om 00:50
Synthetic editorial illustration. A hand grips a plain black fuel nozzle beside a grey pump. The large rectangular display is completely dark and blank, with the forecourt softly blurred beyond.

Duurdere energie drukt groei eurozone, Europese beurzen sluiten week lager

24 oktober om 06:20

Veelgestelde vragen

We helpen je graag bij je vragen over beleggen.

Nee, Buy the Winners is geen beleggingsadviseur en verleent geen beleggingsadvies. Wij bieden informatieve inzichten, analyses en tools op basis van publiek beschikbare data. Alle beslissingen blijven bij jou.

Winni analyseert data van meer dan 40.000 aandelen en combineert dit met nieuws, fundamentele data en jouw portefeuille. Zo krijg je gepersonaliseerde inzichten zonder ruis.

We volgen aandelen, ETF's, crypto, valuta en grondstoffen van meer dan 70 beurzen wereldwijd. De focus ligt op de meest verhandelde instrumenten voor Nederlandse beleggers.

De riskscore vat de risico's van je portefeuille samen in één getal, opgebouwd uit spreiding, volatiliteit en de kwaliteit van je posities. Zo zie je in één oogopslag welke posities risico toevoegen en welke juist voor stabiliteit zorgen.

Je kunt gratis een account aanmaken en direct aan de slag met Winni, marktdata en basisanalyses. Premium functies zoals de Top 10 zijn beschikbaar via een abonnement.

We combineren gelicentieerde nieuwsbronnen en persberichten met marktdata. Winni vat de belangrijkste ontwikkelingen samen en koppelt ze aan de aandelen in jouw portefeuille.

Winni is je AI-beleggingscoach: stel een vraag over een aandeel, je portefeuille of de markt en Winni beantwoordt die op basis van actuele koersen, nieuws en fundamentele data — objectief en zonder ruis.

Word een betere belegger.

Onafhankelijk, persoonlijk, en gemaakt om jou sterker en financieel onafhankelijk te maken.

Disclaimer:

Buy the Winners biedt informatieve analyses en is geen persoonlijk financieel advies. Beleggen brengt risico’s met zich mee. U kunt (een deel van) uw inleg verliezen. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor de toekomst. Raadpleeg altijd een onafhankelijk financieel adviseur voor persoonlijk advies.